Esimene efektiivne ravim esmase hulgikoldekõvastuse edasilükkamiseks
Ettevõte Genentech , mis kuulub Roche kontsern, teatas 27. septembrist, et kliiniline uuring eksperimentaalse ravimi III etapis Ocrelizumab See on olnud rahuldav.
See ravim manustab esmase progresseeruva sclerosis multiplex'i (MSD) progresseerumist vähemalt 12 nädala jooksul , esialgsetes etappides. See hulgikoldekõvastuse (MS) alatüüp, mis mõjutab ligikaudu 10 või 15% selle haigusega populatsioonist, on väga agressiivne patoloogia. Praeguseks ei olnud ravi ega ravi, kuid see multikeskne uuring (rahvusvaheliselt), milles osales Hispaania, on näidanud selle ravimi efektiivsust, mis võiks saada selle haigusega patsientide jaoks esimeseks ja ainusks teraapiaks.
Siiani polnud EMM-i käsitlemist
Uuringut selle ravimi kohta nimetatakse Orutatiivne ja seda juhib Vall d'Hebroni haigla kliinilise neuroimmunoloogiateenistuse juht ja Kataloonia hulgikoldeskleroosi (Cemcat) direktor Xavier Montalbán. Selles uuringus oleme uurinud ravimi okrelisumabi efektiivsust 732 progresseeruva esmase hulgiskleroosi ja peamine järeldus on see, et ta suudab vähemalt 12 nädala jooksul peatada haigust põhjustava puude edasiliikumise .
Montalbán tahtis tähistamist avastada ja teatas:
"See on tõeliselt ajalooline hetk, kuna see on esimene kord, kui ravim näib olevat tõhus sellist tüüpi neuroloogiliste haiguste tõrjeks." Avaneb aken, mis võimaldab paremini mõista ja ravida hulgiskleroosi "See ravim on monokloonne antikeha, mis on kavandatud selektiivselt ründama CD20B + rakke, mis arvatakse olevat müeliini ja närvide hävitamisel võtmeroll, mis põhjustab hulgiskleroosi sümptomeid. Seoses nende valkude pinnaga aitab Ocrelizumab säilitada immuunsüsteemi kõige olulisemad funktsioonid.
Mis on hulgiskleroos?
The hulgiskleroos (MS) on neuroinflammatoorne haigus, mis mõjutab kesknärvisüsteemi (KNS), nii aju kui seljaaju . Täpselt ei tea, mis põhjustab MS-i, kuid see patoloogia kahjustab müeliini - ainet, mis moodustab närvikiudude ümbritseva membraani (aksonid) ja hõlbustab nende vahel elektriliste impulsside juhtimist.
Müeliin hävib paljudes piirkondades, mõnikord jäljendab sarve (skleroos). Need vigastatud alad on tuntud ka kui demüelinatsiooniplaadid. Kui müeliniseeritav aine hävib, katkeb närvide võimekus elektriimpulsside läbiviimiseks ajust ja ajust ja see toob kaasa selliste sümptomite ilmnemise nagu:
- Vaatevälja muutused
- Lihasnõrkus
- Probleemid koordineerimise ja tasakaaluga
- Sellised tunded nagu tuimus, sügelus või nõelamine
- Probleemid mõtlemise ja mäluga
Hulgiskleroos mõjutab naisi rohkem kui mehi . Selle esinemissagedus esineb tavaliselt 20 ... 40-aastasel perioodil, kuigi juhtumeid on kirjeldatud ka lastel ja eakatel. Üldiselt on haigus kerge, kuid raskematel juhtudel kaotavad mõned inimesed oskuse kirjutada, rääkida või kõndida.
Enamikul juhtudel kasvab see haigus haiguspuhangute ajal, kuid primaarse progresseeruva hulgiskleroosiga suureneb puue kuu või aasta jooksul pidevalt ja aeglaselt, mistõttu peetakse seda haigust tõsiseks vormiks.
Ravimi kliinilise arengu faasid
Selleks, et uimasti müüa, tuleb selle efektiivsuse ja ohutuse hindamiseks järgida protsessi, vältides nii ohtu tarbivate inimeste elule pääsemist. Uue ravimi väljatöötamine on pikk ja raske, sest turustatakse ainult kaks või kolm 10 000 farmakoloogilist ainet .
Kui ravimit on piisavalt hinnatud in vitro mudelites ja loomkatsetes (prekliiniline faas), algavad inimteadmised, mida nimetatakse kliinilisteks uuringuteks. Klassikaliselt on farmaatsiatoote kliinilise arengu periood jagatud nelja järjestikuseks faasiks, kuid see võib olla pealetükk. Need on etapid, mis on osa kliinilisest uuringust:
- I etapp : See etapp hõlmab esimesi inimestele läbiviidavaid uuringuid, mille põhieesmärk on mõõta ühendi ohutust ja talutavust. Võttes arvesse riski taset, on vabatahtlike arv väike ja faasi kestus on lühike.
- II etapp : Selles etapis esinev risk on mõõdukas ning selle eesmärk on anda esialgne teave toote efektiivsuse kohta ja määrata annuse ja toime suhe. Vaja on sadu teemasid ja seda etappi võib pikendada mitu kuud või aastaid.
- III etapp : See on faas, milles seda ravimit leitakse, ning on vaja hinnata selle efektiivsust ja ohutust tavapärastes kasutustingimustes ja seoses uuritavate näidustuste jaoks kättesaadavate terapeutiliste alternatiividega. Seetõttu testitakse selle kasutamist koos teiste ravimitega mitu kuud või aastaid, mille käigus analüüsitakse soovitud ja soovimatu mõju esinemissagedust. Need on terapeutilised kinnitusuuringud.
- IV faas : See viiakse läbi pärast ravimi turustamist selle uuesti uurimiseks kliinilises kontekstis ja lisateabe saamiseks selle kõrvaltoimete kohta.
Pärast Ocrelizumabi kliinilises uuringus III faasi positiivseid tulemusi Järgmise aasta alguses palutakse Euroopa luba seda ravimit turustada . See kestab tavaliselt umbes kuus kuud. Seejärel otsustab iga riik, kas see võimaldab oma territooriumil müüki.
